USA-s Kiitsid Nad Heaks Sekkumise Inimese Geenidesse - Alternatiivne Vaade

USA-s Kiitsid Nad Heaks Sekkumise Inimese Geenidesse - Alternatiivne Vaade
USA-s Kiitsid Nad Heaks Sekkumise Inimese Geenidesse - Alternatiivne Vaade

Video: USA-s Kiitsid Nad Heaks Sekkumise Inimese Geenidesse - Alternatiivne Vaade

Video: USA-s Kiitsid Nad Heaks Sekkumise Inimese Geenidesse - Alternatiivne Vaade
Video: Wealth and Power in America: Social Class, Income Distribution, Finance and the American Dream 2024, Märts
Anonim

USA toidu- ja ravimiamet (FDA) kiitis esmakordselt heaks ravimi päriliku transtüretiini amüloidoosi (hATTR) raviks. Sellest teatab Science Alert.

Patisiraan blokeerib muteerunud valgu transtüretiini (TTR) sünteesi, mis normaalsel kujul kannab kilpnäärmehormooni tyrotiini ja vitamiini retinooli. Defektne valk aitab kaasa amüloidoosi arengule, kui kudedes toimub valgu-polüsahhariidi kompleksi - amüloidi - akumuleerumine. Amüloidsed naastud aitavad kaasa kudede ja organite talitlushäiretele, sealhulgas südamele.

Transtüretiini aktiivsuse allasurumise mehhanism põhineb RNA interferentsil, kui konkreetse geeni ekspressioon surutakse alla väikeste RNA molekulide (siRNA) abil. See protsess algab pikkade võõraste kaheahelaliste RNA-molekulide (mis kuuluvad viirustele) tükeldamisega eraldi fragmentideks. Need osad on kaasatud RISC kompleksi, mis seejärel seostub komplementaarse Messenger RNA (mRNA) järjestustega ja aktiveerib nende lõhustumise. See hoiab ära mRNA-sse kodeeritud valgu translatsiooniprotsessi ja sünteesi.

Soovitatav: