Viimased edusammud teaduses on avanud inimesele juurdepääsu pühade pühadele - "elukoodile" ehk DNA-le, pakkudes peaaegu piiramatuid võimalusi mis tahes elusorganismi ümberkorraldamiseks. Kas oleme valmis teadlaste sellist kingitust vastu võtma?
Anthony Jamesi kabinetis kiire pilguga on lihtne ära arvata, mida ta teeb - kõik seinad on kaetud sääskede piltidega ja riiulid on vooderdatud raamatutega nende putukate kohta.
Töölaua kohal on poster, mis näitab selgelt Aedes aegypti sääse arengu kõiki etappe: vastse koorumine munast, selle hilisem poegimine ja muutumine täiskasvanuks. Kujutise ulatus paneb isegi verejanuliste hiiglaslike putukate põnevuse põnevil põnevusrännaku fännidele. Anthony auto numbrimärgil on uhkelt tembeldatud ka arusaamatu tähtede kombinatsioon - AEDES.
“Kolme aastakümne jooksul olen sõna otseses mõttes olnud sääskedest kinnisideeks,” ütleb Irvine'i California ülikooli molekulaargeneetik Anthony James. Looduses on umbes 3,5 tuhat tõeliste sääskede liiki, kuid Anthony on huvitatud neist vaid kõige surmavamatest. Üks silmatorkavaid näiteid on Anopheles gambiae sääsk, haiguse kandja, mis tapab igal aastal sadu tuhandeid inimesi.
Biogeograafide arvates tulid need sääsed 17. sajandil Aafrikast orjalaevadel Ameerikasse ja tõid endaga kaasa kollapalaviku, millest miljonid inimesed surid sel ajal Uues maailmas. Tänapäeval on neist putukatest saanud ka dengue-palaviku kandjad, mis nakatavad igal aastal umbes 400 miljonit inimest, chikungunya, Lääne-Niiluse ja Zika viirusi. (Viimane möllas 2015. aastal Brasiilias ja Puerto Ricos, mis tõi kaasa paljude närvisüsteemi haiguste puhangu, sealhulgas üsna harvaesineva haiguse - mikrotsefaalia: lapsed sünnivad ebaproportsionaalselt väikese pea ja vähearenenud ajuga.)
CRISPR-i tehnoloogiat kasutades muutis Anthony paremal asuva inimese genoomi, nii et täiskasvanud sääsk ei saaks enam parasiite levitada. Fluorestsentsvalgu markerid kinnitavad operatsiooni õnnestumist. Kui nüüd "redigeeritud" putukad lastakse looduslikku keskkonda, asendavad nende järeltulijad järk-järgult tavalisi nakkusekandjaid. Kuid asi pole veel praktilise lahenduseni jõudnud.
Kalifornias Irvine'is asuva Anthony Jamesi laborist pärit sääskede vastsed näitavad, kuidas malaariat on võimalik lõplikult likvideerida. Nad kuuluvad mõlemad Anopheles stephensi liikidesse, Plasmodium malaaria peamisse levitajasse Aasia linnades.
Anthony grupi seatud peamine eesmärk on leida sääsegenoomi võti ja teha see selliseks, et nad ei saaks levitada ohtlikke haigusi. Kuni viimase ajani oli tema meeskond teoreetiliste uuringute keerulisel teel praktiliselt üksi. Kõik muutus uue revolutsioonilise tehnoloogia - CRISPR / Cas9 - tulekuga: Anthony uuringud leidsid lõpuks praktilise aluse.
Reklaamvideo:
CRISPR / Cas9 on bakteriaalse geenisüsteemi kaks komponenti, mis vastutab nende pisikeste olendite immuunsuse eest. Esimene koosneb lühikestest palindroomsetest DNA kordustest (inglise keeles klaster, mis paikneb korrapäraselt interspaced short palindromic repits ehk lühendatult CRISPR), mis paiknevad korrapärastes rühmades, mille vahel on vaheseinad (sõna otseses mõttes: "eraldajad").
Vahetükid esindavad tegelikult viiruste geenide sektsioone ja toimivad nende bakterite peamiste vaenlaste omamoodi kaardiindeksina. Ja Cas9 on valk, mis juhend-RNA abil - ühe või teise eraldaja koopia - kontrollib raku lõksus olevate võõraste molekulidega juba "kaardiindeksis" sisalduvaid viiruse DNA fragmente. Ja kui leitakse vaste, lõikab see raku tungida üritava viiruse DNA, muutes selle paljunemise võimatuks.
Selgus, et Cas9 saab kohandada tööks mis tahes juht-RNA-ga, mis tähendab, et seda valku saab sihtida ükskõik millise DNA järjestuse lõikamiseks, mis on selle RNA analoog. Kui DNA teatud osa lõigatakse, jääb üle vaid vajaliku geeni sisestamine lünka (või te ei saa midagi uut sisestada, lihtsalt kustutage mittevajalik vana). Siis teeb rakk ise (ja mitte ainult bakteriaalne!) Kõik: tema jaoks on selliste pauside kõrvaldamine rutiinne töö.
Olles õppinud bakterite relvi viiruste vastu, on geneetikud õppinud kiiresti ja täpselt muutma kõigi planeedi elusorganismide DNA-d ja inimene pole erand. Tegelikult on CRISPRi tehnoloogia skalpell geneetiku käes, teravam ja ohutum kui kirurgi terase skalpell. Uue geenitehnoloogia meetodi abil saavad spetsialistid parandada mõnda geneetilist vaevust - muuta mutatsioone, mis põhjustavad lihaste düstroofiat, tsüstilist fibroosi ja isegi lüüa hepatiidi ühte vormi. Hiljuti on mitmed teadlaste rühmad proovinud kasutada uut meetodit inimese rakkude kromosoomidesse - lümfotsüütidesse - kinnistunud immuunpuudulikkuse viiruse (HIV) geenide "tükeldamiseks". Uuest AIDSi imerohust on veel vara rääkida, kuid paljude ekspertide sõnul leitakse see just tänu CRISPR-tehnoloogiale.
Veel üks aktiivse otsingu valdkond on võitlus seaviiruste vastu, mille tõttu on endiselt võimatu loomadelt inimesele elundisiirdamist käima panna. Nad üritavad leida CRISPR-tehnoloogia rakendust ohustatud liikide kaitseks. Nad hakkasid läbi viima katseid kultiveeritud taimede geenide eemaldamiseks, et neilt kahjurputukaid ära hoida. Kui seda on võimalik saavutada, ei sõltu inimkond enam täielikult mürgistest pestitsiididest.
Ükski eelmise sajandi teaduslik avastus ei lubanud nii palju eeliseid - ega ka nii palju eetilisi küsimusi. Näiteks kas seksuaalrakke saab redigeerida? Lõppude lõpuks sisaldavad need geneetilist materjali, mida antakse edasi järgmistele põlvkondadele - geneetiliselt muundatud isikute lastele, lastelastele ja lapselapsetele - ja nii edasi inf infititum. Pole tähtis, millistest kavatsustest sel juhul geneetika juhindub - kas soov parandada kaasasündinud vaevust või soov parandada mõnda kasulikku omadust -, kuid kes julgeb ennustada kõiki sekkumise tagajärgi elu päris alustaladele?
"Kui keegi äkki julgeb sugurakke transformeerida, peaks ta mõtlema kolm korda," peegeldab mitte nii kaua aega tagasi sensatsioonilise inimgenoomi projekti juhtinud Cambridge'i laia instituudi direktor Eric Lander. - Ja enne, kui see hämarus üldsusele tõestab, et selliseks inimloomusesse sekkumiseks on mõjuvad põhjused ja ühiskond ei aktsepteeri tema tõendusmaterjali, ei saa genoomi sügavate muutuste üle olla mingit küsimust. Kuid teadlastel pole veel õnnestunud leida vastuseid paljudele eetilistele küsimustele. Ja ma ei tea, kes ja millal suudab neid anda."
Ja viivitus sarnaneb sel juhul surmaga selle sõna kõige otsesemas tähenduses. Nii on USA haiguste tõrje ja ennetamise keskuste prognooside kohaselt Puerto Rico märatseva Zika epideemia vaibumise ajaks selle vee kandjaks enam kui veerand saare 3,5 miljonist elanikkonnast (muude patogeenide leviku mudelite põhjal), mida veavad sääsed). See tähendab, et tuhandetel rasedatel on oht sünnitada lõplikult haige või elujõuetu laps.
Praegu on tõeliselt tõhus lahendus probleemile üks - kogu saar üleujutada putukamürkidega, mis hävitavad putukate vektorid. [Seda tegi NSV Liit Bratski hüdroelektrijaama ehitamise ajal õigel ajal. - Vene toimetus (RRP).] Anthony James soovitab siiski veel ühte viisi haiguse lõplikuks likvideerimiseks. Selleks peate CRISPR-tehnoloogia abil lihtsalt sääskede genoomi redigeerima.
Geenivaramu suunatud redigeerimine võimaldab teil mööda minna pärilikkuse "muutumatutest" seadustest. Looduses on nii välja kujunenud, et seksuaalse paljunemise ajal annavad vanemad oma järglastele edasi ühe geenieksemplari. Mõni õnnelik geen on evolutsioonilt siiski "kingituse" saanud: nende pärimisvõimalused ületavad 50 protsenti. Tõsi, selliste geenide omanikud pole sellise saatuse kingitusega tõenäoliselt rahul: reeglina on need geenid, mis kannavad tõsiseid haigusi. Nüüd saavad teadlased vähemalt teoorias kasutada CRISPRi tehnoloogiat, et lõigata defektsed geenid DNA ahelast. Lisaks levib muutunud genotüüp populatsioonis looduslikult (seksuaalselt).
Shenzheni rahvusvahelise regeneratiivmeditsiini keskuse töötaja enne sisenemist steriilsesse ruumi, kus sea silma sarvkesta rakke modifitseeritakse inimestele siirdamiseks.
Guangzhou farmaatsiauuringute instituudi pikk Haibin silitab Tiangu beaglit - ühte kahest embrüost kasvatatud koerast, kelle genoomi on muudetud nii, et selle lihasmass kahekordistuks. Sellised eksperimendid võimaldavad teadlastel paremini mõista inimese lihasdüstroofia mehhanisme.
Aastal 2015 avaldas ajakiri Proceedings of the National Academy of Sciences Anthony Jamesi artikli, milles ta kirjeldas CRISPR-meetodi kasutamist malaaria sääse geneetiliselt muundamiseks. "Teatud geenide sisestamise kaudu ei saa sääsed levitada surmava haiguse põhjustajaid," selgitab James. "Kuid samal ajal ei muutu nende elus midagi muud."
“Töötasin aastakümneid rahus ja vaikuses, keegi ei teadnud minust. Nüüd heliseb mu telefon,”lisab ta, noogutades oma peaga lauale kuhjatud kirjade virnale. Ent Anthony teab hästi, et kunstlikult loodud mutatsiooni käivitamine, mille eesmärk on kiiresti levida metsloomade populatsioonis, võib põhjustada ettearvamatuid tagajärgi ja võib-olla ka looduse pöördumatuid muutusi. "Putukate levik laboratooriumis toimetatud genoomiga looduskeskkonnas on kindlasti seotud teatud riskiga," ütleb teadlane. "Minu arvates on tegevusetus veelgi ohtlikum."
Geneetikud õppisid enam kui 40 aastat tagasi mõne organismi genoomist teatud nukleotiidijärjestusi eemaldama ja teistele üle kandma, et muuta uute omanike olemust. Molekulaarbioloogid nägid ette tohutult võimalusi, mida rekombinantse DNA meetod neile lubab - see on uue tehnoloogia nimi. Ent entusiasm vähenes, kui nad mõistsid, et DNA ülekandmine erinevate liikide vahel võib põhjustada viiruste ja muude patogeenide kontrollimatu leviku ning seejärel haiguste tekkimise, millest puudub loomulik kaitsemehhanism. See tähendab, et nende haiguste jaoks pole valmis vaktsiine.
Ettenägematu tulevik ehmatas ennekõike teadlasi ennast. 1975. aastal Californias Asilomari konverentsil arutasid kogu maailma molekulaarbioloogid geenitehnoloogiaga kaasnevaid riske ja moodustasid töörühma, et töötada välja rea meetmeid genoomi eksperimenteerimise ohutuse parandamiseks.
Peagi selgus, et saavutatav on vastuvõetav turvatase ja uue rakendusteaduse võimalused ületasid kõige metsikumad ootused. Geenitehnoloogia hakkas miljonite inimeste elu järk-järgult paremaks muutma. Diabeedihaiged said stabiilse insuliiniallika: teadlased kandsid inimkehas insuliini sünteesi eest vastutavad geenid bakteritele ja geneetiliselt muundatud bakterite hiiglaslikud kolooniad muutusid tõelisteks insuliinivabrikuteks.
Tänu taimede geneetilisele muundamisele ilmusid uued herbitsiidide ja putukate suhtes vastupidavad kõrge saagikusega kultuurid - algas uus rohelise revolutsiooni voor.
Enne embrüote sisenemist emakasse viidi läbi põhjalik implantatsioonieelne geneetiline diagnoos (PGD) - test, mis võimaldab teil valida ainult terveid embrüoid. Operatsiooni teinud Ohio Reproduktiivgeneetika ja Reproduktsiooni Instituudi arst Ilan Tur-Kasp hindas, et PGD aitab tsüstilise fibroosi ravikulusid vähendada 2,2 miljardi dollari võrra aastas.
16-kuuse Jacki mõlemad vanemad on sama defektse geeni kandjad, mis tähendab, et nende lastel on tsüstilise fibroosi pärand 25 protsenti. Õnneks pole Jack ise sellele vaevusele vastuvõtlik, kuid aja jooksul saab ta seda haigust ka pärimise teel edasi anda.
On muutunud laialt levinud ja töödeldud geenitehnoloogiaga. Ainult toiduainetööstus on avalikkuse ees seisnud samade teaduslike meetodite vastu. Ei aidanud ka arvukad uuringud, mis näitasid, et geneetiliselt muundatud organismidest (GMOdest) saadud toidu söömine pole ohtlikum kui traditsiooniline toit. GMOde ümbritsev hüsteeria kinnitab, et inimesed on valmis loobuma isegi nendest toitudest, mille teadusringkonnad on ohutuks tunnistanud. [Ja seda hoolimata asjaolust, et registreeriti "tervislike" mahetoodete tarbimisega seotud õnnetusi ja keegi pole geneetiliselt muundatud toidu kasutamisest kannatanud! Kuid tänu halvasti haritud poliitikutele, kelle avaldused võetakse kiirelt kätte ja levitatakse meedias,tavalistel inimestel on vastupidine mulje. - KONTAKT]
Rekombinantse DNA meetodi kasutuselevõtmise alguses tähistati mõistetega "transgeenne" ja "geneetiliselt muundatud" organisme, mis on loodud modifitseeritud organismi DNA ühendamisel teistest liikidest võetud DNA fragmentidega. Võib-olla aitab CRISPR-tehnoloogia teadlastel veenda võhikut: mõnel juhul pole vaja ainult geenitehnoloogiat - see on vajalik. Lõppude lõpuks võimaldab see tehnoloogia teil muuta teatud liigi genoomi võõra DNA osaluseta.
Ilmekas näide sellest on kuldne riis. Ainus erinevus selle geneetiliselt muundatud riisisordi vahel algsest liigist on see, et selle terad on tänu modifikatsioonile rikkad A-vitamiini. Igal aastal kaotab arengumaades A-vitamiini puuduse tõttu nägemise kuni pool miljonit last, kuid GMO-de vastased aktivistid, endiselt blokeerinud nii teadusuuringud kui ka kuldse riisi kaubandusliku tootmise. Nüüd on geneetika taktikat muutnud ja asunud CRISPR-i abil tavalise riisi omadusi muutma, et taime geenide redigeerimisega saavutada sama tulemus. Ja rühmal teadlaste Kaisia Gao juhtimisel Hiina Teaduste Akadeemiast õnnestus pärast ühe nisugeeni kõigi kolme eksemplari eemaldamist välja töötada taimesort, mis on vastupidav ohtlikule seenhaigusele - jahukastele.
Aastatuhandete vältel on agronoomid sõelunud - muidugi alateadlikult - ühe või teise liigi esindajate geene, ristades erinevaid sorte. CRISPR-tehnoloogia on tegelikult ökonoomsem valikumeetod - ülitäpne ja kiire. Mõnes riigis on regulaatorid juba ametlikult kinnitanud GMO-sortide ja CRISPR-tehnoloogia abil saadud sortide erinevusi, nagu seda on teinud ka Saksamaa, Rootsi ja Argentina valitsused.
Lisaks eelseisvatele muudatustele toiduainetööstuses on CRISPR-meetodi potentsiaali meditsiinis keeruline üle hinnata. See tehnoloogia on juba onkoloogiaalaseid teadusuuringuid oluliselt lihtsustanud - nüüd on teadlastel palju lihtsam luua laboris vähirakkude eksperimentaalseid kloone ja testida nende peal erinevaid ravimeid, et selgitada välja kõige tõhusam võitluses areneva kasvaja vastu.
Arstid katsetavad peagi CRISPR-meetodit, et teatud haigusi otse ravida. Näiteks haigust põhjustavate mutantsete geenide korrigeerimiseks saab hemofiilia all kannatavate inimeste tüvirakke redigeerida väljaspool patsiendi keha.
Seejärel tuleb uued terved rakud tagasi patsiendi vereringesse süstida.
Järgmise paari aasta jooksul ootavad meid veel hämmastavad teaduslikud läbimurded. Näiteks Ameerika Ühendriikides on elundisiirdamiseks registreeritud umbes 120 tuhat inimest ja see rida ainult kasvab. Päästeoperatsiooni ootamata surevad tuhanded inimesed. (Ja seda ilma, et võtaks arvesse neid sadu tuhandeid inimesi, kes erinevatel meditsiinilistel põhjustel ei pääse isegi elundisiirdamise nimekirja!) Teadlased on aastaid püüdnud probleemi lahendada - sealhulgas ka loomade organite kasutamise kaudu. Annetuse taotlejaks on sead, kuid nende DNA sisaldab sigade endogeenseid retroviirusi (PERV), mis on sarnased HIV-iga ja võivad nakatuda inimese rakkudesse. Ükski valitsuse regulaator ei luba mingil juhul nakatunud elundeid siirdada ja kuni viimase ajani pole kellelgi õnnestunud retroviirusi sigade rakkudest täielikult kõrvaldada.[Sigade elundeid kasutatakse potentsiaalsetena siirdamistena, kuna need on inimestega võrreldavad ja neid on kergem kasvatada kui šimpanse ja gorille (rääkimata eetilistest probleemidest) ja mitte sellepärast, et nad oleksid inimestele geneetiliselt lähedasemad kui inimahvid. - Jätkub.] Loodetakse, et sea genoomi redigeerimine CRISPR-iga võimaldab geneetikutel pakkuda inimestele siirdamist.
Harvardi meditsiinikooli ja Massachusettsi tehnoloogiainstituudi professori George Churchi juhitud rühmal on juba sea sigade neeruraku DNA-st välja lõigatud kõik 62 PERV-viiruse geeni - see on keeruline operatsioon, mille käigus toimuvad esmakordselt mitmete genoomipiirkondade samaaegne redigeerimine. Kui modifitseeritud rakke segati laboratooriumis inimrakkudega, ei nakatunud ükski inimese rakkudest. Samad spetsialistid suutsid edukalt redigeerida teist tüüpi searakke, eemaldades neilt 20 geeni, mis põhjustavad võõraste kudede tagasilükkamist inimese immuunsussüsteemi poolt. See on veel üks oluline komponent loomade elundi siirdamisel.
George tegeleb nüüd modifitseeritud rakkude kloonimisega, et neist täieõiguslikke embrüoid kasvatada. Aasta või kahe pärast loodab ta alustada katsetega primaatidega ja kui pärast katsetransplantatsiooni hakkavad elundid toimima tõrgeteta ja äratõukereaktsiooni ei toimu, siis on järgmises etapis võimalik teha katseid vabatahtlike kaasamisega. Kiriku optimistlike prognooside kohaselt muutuvad sellised inimoperatsioonid pooleteise aasta pärast reaalseks, arvestades, et paljude patsientide jaoks on riskide alternatiiviks vältimatu surm.
Kogu oma teadusliku karjääri jooksul on George otsinud viisi, kuidas aidata inimesi, kellele arstid keeldusid siirdamisest madala edukuse tõttu. “Elundi siirdamise otsus on arstide jaoks üks raskemaid,” selgitab ta. - Tuleb arvestada paljude teguritega: nakkushaiguste esinemine, alkoholi kuritarvitamine ja üldiselt kõik, mis potentsiaalse retsipiendi puhul “vale” on. Keeldumist toetavad tavaliselt sõnad, et siirdamine ei too patsiendile olulist kasu. Kuid see on põhimõtteliselt vale: loomulikult annab siirdamine igale inimesele teise võimaluse! Peate lihtsalt varustama piisava arvu doonororganeid!"
Teine CRISPR-tehnoloogia kasutamata väli on ohustatud liikide populatsioonide taastamine. Näiteks Havai saarte linnupopulatsioonid vähenevad kiiresti - see on kõik süüdi malaaria plasmodiumitüübi eriliigis, mis mõjutab linde. Kuni 19. sajandi alguseni tõid vaalapüügilaevad saartele sääski, kohalikud linnud ei olnud kunagi kohanud dipteraanide edasikanduvaid haigusi ega olnud suutnud nende suhtes immuunsust arendada. Ainult 42 endeemilist Havai liiki on tänaseks säilinud ja kolmveerand neist on juba ohustatud. Ameerika lindude kaitseorganisatsioonil õnnestus Hawaiile anda staatus "ohustatud linnuliikide maailmapealinnaks". Kui lindude malaariat ei peata sääsegenoomi redigeerimine, kaotavad saared tõenäoliselt kõik oma liigid.
Selle Anthony Jamesi laborist pärit sääse sisikond on täis lehma verd. Sellised putukad on võimelised edastama Zika viirust ja denguepalavikku, kuid nende genoomi saab CRISPR-tehnoloogia abil muuta nii, et muudetud isendite järglased on steriilsed.
Jack Newman, Amyrise endine peateadlane, kes oli teerajajaks sünteetilisele artemisiniinile, mis on ainus tõhus ravim inimeste malaaria raviks, keskendub nüüd sääskede kaudu levivate lindude haiguste vastu võitlemisele. Ainus suhteliselt tõhus meetod lindude kaitsmiseks on tänapäeval vektorite täielik kõrvaldamine, mille jaoks on vaja pihustada mürgiseid aineid tohutule alale. Suhteline - sest isegi sellise lähenemise korral pole edu üldse tagatud. “Selleks, et sääsk sureks, peab insektitsiid seda otse lööma,” selgitab Newman. Kuid vereimejad veedavad suurema osa oma elust puude kroonides ja kivide sügavustes või kivide vahel peidus. Suurema osa sääskede elanike mürgitamiseks tuleb kõik Havai saared kemikaalidega üle ujutada. Kui järgime genoomi muutmise teed ja sääski steriliseerime, saab linde päästa ilma nende elupaika hävitamata. "Geenitehnoloogia on uskumatult täpne lahendus mitmele Hawaii probleemile," ütleb Jack. „Lindude malaaria hävitab pidevalt saarte ökosüsteemi, kuid meil on võimalus see peatada. Kas me lihtsalt istume maha ja vaatame, kuidas loodus meie silme all sureb?"
Tõsi, mitte kõik pole kiire arengu üle õnnelikud. Näiteks hoiatas USA riikliku luure direktor James Klepper 2016. aasta veebruaris oma iga-aastases kõnes senatile, et geenitehnoloogia tehnoloogiaid nagu CRISPR võiks kasutada massihävitusrelvade loomisel. Teadusringkonnad juhtisid aga kohe tähelepanu selliste väidete alusetusele, tunnistades neid liiga radikaalseteks. Terroristidel on tsiviilisikute ründamiseks palju lihtsamaid ja odavamaid viise kui põllupõldude nakatamine uue haigusega või surmava viiruse väljaarendamine.
Muidugi ei tohiks täielikult välistada uute geenitehnoloogiate kasutamisest tulenevat võimalikku kahju. "Mis võivad olla genoomi hoolimatu käitlemise tagajärjed?" - küsib California ülikooli (Berkeley) keemia ja molekulaarbioloogia professor Jennifer Doudna.
2012. aastal vastab Jennifer koos oma kolleegi Emmanuelle Charpentieriga Berliini Nakkusliku Bioloogia Instituudist (üks Max Plancki uurimisinstituutide võrgustikust), rakendades CRISPR-i tehnoloogiat esmakordselt DNA redigeerimiseks, sellele küsimusele: „Ma ei usu, et me teame piisavalt inimese genoomi ja teiste loomade genoomi, kuid inimesed kasutavad seda tehnoloogiat ikkagi - hoolimata sellest, kui hästi seda uuritakse."
Mida kiiremini teadus areneb, seda hirmutavad inimkonna ees seisvad tehnoloogilised ohud. Bioloogia muutub lihtsamaks ja kättesaadavamaks ning peagi saab igaüks katsetada koduse CRISPR-i komplektiga - nagu raadioamatöörid, kes koguvad kodus igasuguseid vastuvõtjaid ja saatjaid. Seega on õigustatud mure selle pärast, mida harrastajad saavad kodulaborites teha, kui nad saavad kätte abivahendi looma- ja taimegeneetika põhialuste muutmiseks.
Ja veel, ei tohiks unustada geenitehnoloogia hämmastavaid võimalusi. Lõppude lõpuks, kui näiteks inimkond saab igaveseks vabaneda malaariast ja muudest vereimejate kaasaskantavatest haigustest, muutub see kahtlemata moodsa teaduse üheks suurimaks saavutuseks. Ja kuigi CRISPR-tehnoloogia kasutamisest inimese embrüote redigeerimisel on veel vara rääkida, on ka muid võimalusi sugurakkude genoomi muundamiseks, mis suudavad haigusi ravida ilma tulevaste põlvkondade DNA-d mõjutamata.
Näiteks puuduvad Tay-Sachsi tõvega lastel gangliosiidide lagundamiseks vajalikud ensüümid - rasvhapped, mis kogunevad aju närvirakkudesse, mis põhjustab nende rakkude surma ning selle tagajärjel vaimse ja füüsilise arengu pärssimist ning seejärel varajast lapse surm. Haigus on äärmiselt haruldane ja ainult juhtudel, kui mõlemad vanemad annavad oma lastele edasi sama geeni puuduliku koopia (mis on tüüpiline suletud inimrühmadele, kellel on omavahel tihedalt seotud põimimine). CRISPR-i tehnoloogiat kasutades saate korrigeerida ühe vanema geneetilist materjali - näiteks isa spermat - ja laps ei hakka tõenäoliselt pärima mõlemat defektset koopiat korraga.
Tulevikus võib selline geeniteraapia päästa elusid ja vähendada haiguse tõenäosust. Sarnane efekt on juba saavutatav - kunstliku viljastamisega: puuduliku geenikoopiata embrüo valik tagab, et vastsündinu ei päri haigust oma järglastele.
"Geeniülekande tehnoloogia ja CRISPR pakuvad meile kõige laiemaid võimalusi, millest keegi varem ei osanud unistada," võtab kokku Stanfordi meditsiinikooli õiguse ja eluteaduste keskuse direktor Hank Greeley. - Nende abiga saame teha palju head. Kuid on oluline mõista, et oleme omandanud täiesti teistsuguse võimu, ja on vaja veenduda, et kasutame seda arukalt. Siiani pole me valmis sellist vastutust võtma, kuid ükski päev ei tohiks kaotada - selleks, et endale tulevikus rahulik elu tagada, on vaja veel palju ära teha”
