Ameerika Ühendriikide geneetikud leidsid genoomitoimetaja CRISPR jaoks veel ühe rakenduse, kasutades seda võrkkesta degeneratsiooni all kannatavate inimeste tüvirakkude mutatsioonide eemaldamiseks.
Ameerika geneetikud on teatanud ajakirjas Scientific Reports avaldatud artikli kohaselt katsete edukast lõpuleviimisest, milles nad "fikseerisid" võrkkesta degeneratsiooni ja pimedust põhjustavate geenide mutatsioonid, kasutades ümberprogrammeeritud tüvirakke ja CRISPRi genoomitoimetajat.
„Meie eesmärk on luua metoodika silmahaiguste vastaseks personaliseeritud võitluseks. Meil on veel palju teha, kuid usume, et suudame CRISPRi esimestena kaasasündinud haiguste raviks kohandada. Selles töös näitasime, et põhimõtteliselt on seda võimalik saavutada, “ütles Stephen Tsang USA New Yorgi Columbia ülikoolist.
Tsang ja tema kolleegid on mitu aastat töötanud geeniteraapia loomisel, mille eesmärk on pigmendi retiniidi ravimine - pärilik haigus, mis põhjustab võrkkesta hävimist, valgustundlike rakkude surma ja pimedust.
Üks levinumaid retiniidi vorme, mis mõjutavad kuni 90% selle haiguse kandjatest, on põhjustatud ühest RGPR-geeni mutatsioonist, milles on "kirjavigu", vaid üks "täht" -nukleotiid.
Tsang ja tema kolleegid teevad ettepaneku seda tüüpi retiniidi vastu võidelda tüvirakkude kasvatamise teel, asendades neis RGPR vale versiooni ja muutes need võrkkesta koonusteks ja varrasteks, mis seejärel sisestatakse patsiendi silma ja asendavad kahjustatud valgustundlikud rakud.
Artikli autoritel õnnestus selle teraapia esimene samm rakendada - nad asendasid kahjustatud RGPR geeni edukalt, kahjustamata seda DNA fragmenti ümbritsevaid teisi geene, ja kasvatades sarnaste tüvirakkude kultuuri. Seda oli üsna raske teha, kuna RGPR sisaldab palju korduvaid fragmente, mis esinevad genoomi teistes piirkondades ja millele CRISPR võib ekslikult reageerida.
Ehkki teadlased pole proovinud neid muuta võrkkesta koonusteks, varrasteks ja muudeks rakkudeks, väidavad nad siiski, et seda on sobivate hormoonide ja signaalimolekulide abil üsna lihtne teha. Lähitulevikus proovivad nad seda teha ja siirdavad rakud seda tüüpi retiniidi all kannatavate loomade silmadesse ja vaatavad ka, kas CRISPR / Cas9 saab kasutada muude võrkkesta degeneratsiooni põhjustavate mutatsioonide parandamiseks.
Reklaamvideo:
