Esmakordselt on USA bioloogid kasutanud genoomiredaktorit CRISPR / Cas9 hiire võrkkesta rakkudes oleva DNA parandamiseks ja täieliku pimeduse tekkega seotud geeni eemaldamiseks, kirjutab ajakirjas Nature Communications avaldatud artikkel.
„Meie varasemad katsed on näidanud, et saame nende loomade pimedaksjäämist vältida, kui eemaldame võrkkestarakkudest geeni Nrl, mis põhjustab varraste muutumist koonusekujulisteks rakkudeks. See päästab tulevikus nii hävitamise eest nii "endised" vardad kui ka nende naabruses asuvad tõelised käbid, "selgitab Anand Swaroop USA-s Bethesdas asuvast Riiklikust Silma Instituudist.
Inimeste ja paljude teiste imetajate silmad sisaldavad kahte tüüpi valgustundlikke rakke - koonuseid ja vardaid. Koonused võimaldavad meil eristada värve, kuid need töötavad ainult piisavalt kõrge valguse korral ja vardad võimaldavad meil näha objektide siluette tähtede või kuu hämaras valguses.
Swarupi sõnul mängivad vardad lisaks töötavale "öisele nägemisele" ka teist olulist rolli - nad toetavad ja toidavad ülejäänud võrkkesta rakke ning nende hävitamine viib pöördumatult koonuste ja kogu võrkkesta hukkumiseni. Enamik nägemiskaotusega seotud mutatsioonidest mõjutab tavaliselt vardaid ja kui need on olemas, kaotab inimene tavaliselt esimese öösel nägemise ja seejärel võimaluse näha maailma päevavalguses.
Embrüotega tehtud katsed, mida Swarup ja tema kolleegid on varem läbi viinud, on näidanud, et tegelikult kontrollib üks geen Nrl varraste ja koonuste kasvu. Kui see geen embrüo moodustumise ajal eemaldatakse, ilmub võrkkesta, milles koonused ei sure, vaatamata varraste puudumisele.
Teadlased tegid hüpoteesi, et selle geeni eemaldamisel täiskasvanud looma võrkkestarakkudest oleksid sarnased tagajärjed. Selle idee juhtimisel lõid bioloogid populaarse genoomitoimetaja CRISPR / Cas9 baasil retroviiruse, nakatades ainult batsille ja eemaldades geeni Nrl nende DNA-st.
Bioloogid testisid selle geeniteraapia tööd kolmel hiirte rühmal, kelle DNA sisaldas erinevaid mutatsioone, mis viisid varraste hävitamiseni ja võrkkesta degeneratsioonini. Nagu need katsed näitasid, viis geeni kustutamine vardade muutumiseni koonuste analoogideks ja see transformatsioon peatas võrkkesta hävimise.
Lõppkokkuvõttes kaotasid hiired võime pimedas näha, kuna kõik nende vardad olid puudega, kuid ei kaotanud päeva jooksul silmist. Bioloogide sõnul töötas geeniteraapia isegi väga eakate hiirte silmade ravimisel, ehkki see oli vähem efektiivne kui noorte indiviidide võrkkesta nakatumine.
Reklaamvideo:
Nagu teadlased märgivad, on selle pimedusevastase võitluse strateegia peamine eelis see, et see võimaldab teil võrkkesta hävitamise peatada sõltumata sellest, milline geen varrastes puruneb, kuna Nrl eemaldamine lülitab välja kõik need DNA piirkonnad.
Vaatamata selle paljulubavale potentsiaalile ei pruugi selle geeniteraapia kliinilised uuringud CRISPR / Cas9 ümber toimuvate arutelude tõttu varsti alata. Selle genoomitoimetaja ohutust meditsiiniliseks kasutamiseks pole praktikas veel kinnitatud ja selle kasutamine Hiinas loote DNA redigeerimiseks on tekitanud teadlaste seas viimase mitme kuu jooksul ägedaid vaidlusi.
