Libella Gene Therapeutics soovib müüa elu pikendavat geeniteraapiat. Tema esindaja rääkis sellest portaalile OneZero. Patsientidele süstitakse viirusvektor koos telomeraasi geeniga. See eksperimentaalne teraapia on osa kliinilisest uuringust, kuid maksab osalejatele miljon dollarit. Vaatamata sellele ütlesid ettevõtte esindajad, et neil on juba kaks ostjat ja nad saavad oma süsti talvel.
Telomeerid on kromosoomide otsad, mis muutuvad iga rakujagunemisega väiksemaks. Arvatakse, et nende lühenemine on üks vananemise põhjuseid: rakud, milles telomeerid on teatud künnisest lühemad, kaotavad võime kudede kahjustusi jagada ja parandada. Kuid see protsess ei toimu kõigis keharakkudes: ensüüm telomeraas toimib embrüo tüvirakkudes ja kudedes, mis tugineb kromosoomide otstele ja võimaldab rakkudel pikemaks jaguneda.
Pärast selle ensüümi avastamist - ja võitis selle eest 2009. aastal Nobeli preemia - on teadlased püüdnud seda kasutada eluea pikendamiseks. Mõnel juhul see isegi õnnestus: näiteks selgus, et kui telomeraasi geeni tutvustatakse eakatele (2-aastastele) hiirtele, suureneb nende keskmine eluiga 13 protsenti ja maksimaalne - 20 võrra.
Elisabeth Perisch, esimene inimene planeedil, kes süstis telomeraasi geeniga viirusvektorit, oli telomeraasi omandamise teekonnal kõige kaugemal. Perisch asutas oma ettevõtte BioViva, mis pakub geeniteraapiat patsientidele vanaduse, Alzheimeri tõve, lihasnõrkuse ja neeruprobleemide korral. Kuid seni pole ettevõte registreerinud ühte kliinilist uuringut ja teiste patsientide kohta, kes oleksid teraapia läbinud, pole midagi teada.
Vahepeal on USA-s ilmunud teine ettevõte, kes plaanib Elizabeth Perischi järele jõuda ja edestada - see on Libella Gene Therapeutics. Selle esindajad teatasid hiljuti, et alustavad oma kliinilist uuringut raviga, mis peaks toimima samal põhimõttel: patsiendi kehasse süstitakse telomeraasi geeniga viirusvektor. Uuring on mõeldud kolmele osalejate rühmale: eakatele, Alzheimeri tõvega patsientidele ja jäsemete isheemiaga patsientidele.
Libella Gene Therapeutics pakub klientidele, et maksavad uuringu eest ise: ühe kursuse hind peaks olema miljon dollarit. Ettevõtte esindajate sõnul on ravi eest juba tasunud kaks patsienti: 90-aastane naine ja 79-aastane mees. Jaanuari teiseks nädalaks on nad arvatavasti oma ravi saanud.
Erinevalt BioVivast on see ettevõte registreerinud oma uuringu USA ametlikul veebisaidil clintrials.gov. Sellegipoolest kavatsevad teadlased viia selle läbi Colombias, väljaspool Ameerika tervishoiuministeeriumi (FDA) ameeriklase jurisdiktsiooni, mis ettevõtte esindajate sõnul võtaks sellise protseduuri heakskiitmiseks liiga kaua aega.
See manööver on juba pälvinud ettevõttes kriitikute kahtluse: asjaolu, et teadlased viivad oma eksperimenti läbi Ameerika Ühendriikide, viitab kohe sellele, et nad kardavad võimude kontrolli alt, mis tähendab, et nad pole oma teraapia kvaliteedis ja tõhususes täiesti kindlad. See, et nad registreerisid oma uuringu ametlikul ressursil, ei lisa kellelegi usaldust: registreerimisprotseduur on puhtalt formaalne ja teraapia ei saa eksperdi nõusolekut. Mitte nii kaua aega tagasi teatas Ameerika meedia, et tüvirakukliinikud registreerisid kontrollimata ravi samal saidil, andes seeläbi legitiimsuse. Ja lõpuks, haigla ise, mis plaanib läbi viia eksperimentaalset geeniteraapiat, pole Colombias üks suuremaid ja seal pole enam kliinilisi uuringuid registreeritud.
Reklaamvideo:
Siiski ei teki küsimusi mitte ainult selle testi kvaliteedi ja legitiimsuse, vaid ka meetodi enda kohta. Siiani pole teada tõendeid selle kohta, et telomeraas võib inimese elu pikendada. Elizabeth Perisch - ainus, kes oskas sellest midagi öelda - teatas 2018. aastal (kolm aastat pärast süstimist), et tema telomeerid muutuvad pikemaks, mis väidetavalt näitab tema bioloogilise vanuse vähenemist. Tegelikult on tema telomeeride pikkus normi piires, mis tähendab, et see oleks võinud muutuda muudel põhjustel, mis mõnikord esinevad inimestel.
Kuid isegi kui eeldada, et geeniteraapia mõjutas Perischi keha tõesti, on ennatlik selle põhjal järeldusi teha - see on üksikjuhtum, mida pealegi pole eelretsenseeritud ajakirjas avaldatud. Ja sama probleem ilmneb ilmselt ka Libella Gene Therapeutics klientidega - arvestades hinda, mida nad eksperimendi eest maksavad, pole neid vaevalt palju, mis tähendab, et need on ka üksikud juhtumid, mis ei kinnita midagi.
Ja mõte bioloogilise vanuse mõõtmiseks telomeeride pikkuse järgi on nüüd järk-järgult populaarsust kaotamas - vähemalt ilmub üha rohkem teoseid (siin on näide), milles autoritel ei õnnestu leida seost selle parameetri ja inimeste vanuse vahel. Näib, et telomeeri pikkus ise ei tähenda nii palju, kuid olulisem on kiirus, millega need lühenevad - näiteks loomade seas korreleerub see parameeter elueaga.
Ettevõtte veebisaidil juhtivteadurina loetletud mehel - William Andrewsil - on juba mitu ebaõnnestunud ennustust. Aastal 2016 tegi ta koostööd ka BioVivaga ja teatas noorenduspolikliiniku ehitamisest Fidži saarele ning lubas 2017. aastal Libella Gene Therapeutics osana, et telomeraasi uuringud "algavad lähinädalatel". Kumbki pole veel juhtunud.
Geeniteraapia iseenesest näeb välja paljulubav meetod võidelda kui mitte vananemisega kõige puhtamal kujul, siis vähemalt vanusega seotud haiguste korral. Siiani on igasugune geeniteraapia siiski väga kallis protseduur ja näiteks USA-s on koguni ilmunud grupp biohakkerit, kes üritavad luua ühe kõige kallima ravimi "piraat" odavamat versiooni.
Polina Loseva
