Geenitöötlustehnoloogia CRISPR / Cas9 ei ole keeruline ja on oluline veenduda, et see oleks inimestele ohutu, kuid pikas perspektiivis suudab see demokratiseerida eluteaduste alaseid teadusuuringuid, ütles RIA Novostile bioloogiateaduste doktor, Skolkovo teaduse ja tehnoloogia instituudi (Skoltech) ning Ameerika Rutgersi ülikooli professor. Konstantin Severinov.
Varem teatas meedia, et esmakordselt oli võimalik inimese genoomi muuta CRISPR / Cas9 tehnoloogia abil, mis võimaldab teil välja lõigata teatud DNA lõigud, mis määravad keha eelsoodumuse teatud haiguste suhtes. Rühm Hiina teadlasi süstis rakkudes CRISPR / Cas9-redigeeritud genoomi ravimatu kopsuvähi all kannatava patsiendi kehasse.
Severinovi sõnul on CRISPR / Cas9 tehnoloogia täiesti uus, selle praktiline rakendamine genoomi redigeerimiseks algas 2013. aastal. CRISPR / Cas-süsteem ise avastati umbes 10 aastat tagasi: selliste süsteemide abil võitlevad bakterid viirustega - see on bakterite immuunsuse süsteem, mida teadlased on õppinud inimeste huvides kasutama. CRISPR-immuunsuse toimemehhanism seisneb selles, et viirus, nakatades bakterit, võib jätta väikese osa oma DNA-st raku DNA-sse ja selline rakk tegelikult vaktsineeritakse: kasutades mallina saadaolevat viiruspiirkonda, "proovib" süsteem erinevaid DNA piirkondi, mis asuvad puuris ja vastavate alade leidmisel hävitab need. See tähendab, et rakk, millel on viiruse "mälu", muutub tulevikus samade viiruste suhtes resistentseks.
Tõhusus ja lihtsus
„Põhimõtteliselt on see tehnoloogia tõhus ja seda pole keeruline rakendada. Kuid on ainult üks tõsine probleem: inimese genoom on väga suur, on väga raske tagada, et tegite redigeerimist ainult seal, kus seda vajate, ja ei teinud täiendavaid muudatusi mujal genoomis,”rääkis Severinov.
Selguse huvides tegi ta ettepaneku ette kujutada, mitu raamatut mahutab inimese genoom, mis koosneb kolmest miljardist DNA "tähest".
"Kujutage ette, et peate seisma selles raamatumassiivis üles leidma ühe" mutatsiooni "kirjavea, et tagada ainult selle parandamine, mitte midagi muud. See on väga keeruline. Seetõttu ei saa te garanteerida, et sihtpiirkondade muutmisel ei juhtu mutatsioonide tekkimine genoomi teistes osades, "- selgitas ta.
Reklaamvideo:
Molekulaarsed käärid
“Cas9 on bakterivalk, mis seondub väikese tüki viirusliku nukleiinhappega ja kui see on ära tunda, lõhustab selle vastava DNA. Selgus, et sellist valku saab viia imetajarakkudesse, näiteks inimestesse, ja viirusest loomulikult pärineva väikese nukleiinhappe piirkonna asemel võite võtta mis tahes muu DNA fragmendi ja see indutseerib Cas9 valgu (Cas9 valk ise on molekulaarsed "käärid") valitud alale, mille olete tegelikult programmeerinud teie, "- ütles Severinov.
Tema sõnul saate CRISPR / Cas9 tehnoloogia abil panna Cas9 valgu ära tundma praktiliselt iga koha genoomis ja tegema sinna tühimiku ning seejärel selle "parandama".
«Kujutage ette, et mõnes kohas toimus mutatsioon, muutus ühelt DNA aluselt teisele ja tänu sellele tekkis mingisugune geneetiline haigus. Niisiis saab CRISPR / Cas9 tehnoloogia abil selle muutunud koha ära tunda ja seejärel asendada see õigega ehk genoomi saab redigeerida,”rääkis ekspert.
Praktiline kasutamine
“Hiina teadlased võtsid immuunrakud mitmelt väikeserakulises kopsuvähiga patsiendilt ja seejärel muudeti nende rakkude genoomi laboris CRISPR / Cas9 tehnoloogia abil, et muuta need rakud vähirakkude äratundmiseks aktiivsemaks. Seejärel korrati muudetud rakke laboris. Praegu on alustatud kliiniliste uuringutega,”ütles Severinov.
Ta märkis, et nüüd süstitakse igale patsiendile mitu korda tema enda redigeeritud rakke ja mitu kuud uuritakse, kas see on kahjulik, sest sellised üliaktiivsed immuunrakud võivad põhjustada soovimatuid tagajärgi.
Nii et kui me ei räägi ravist, siis kliinilistest uuringutest. Patsiente ei ravita, nüüd kontrollivad nad lihtsalt, et nad halvemaks ei läheks: ohutustestid. Varsti algavad sarnased kliinilised uuringud Ameerika Ühendriikides. Ma arvan, et mõne vähi puhul, kuid mitte kõigi puhul, töötab tehnoloogia. Kahe aasta jooksul võime oodata katseid raviga vabatahtlikega,”ütles ekspert.
Väljavaated Venemaal
Severinov ütles, et CRISPR / Cas-tehnoloogiad arenevad ja kaubastuvad kiiresti USA-s, Hiinas ja Lääne-Euroopas. Venemaal on sellise tööga tegelevate teadlaste arv väga väike ja nende töötingimused pole võrreldavad teaduslikult arenenud riikide omadega.
„Seetõttu pole vaja rääkida mingist Venemaa juhtimisest ega isegi riigis töötavate Vene teadlaste märgatavast rollist CRISPR-i revolutsioonis, kuid praegu tehakse mõningaid uuringuid, eriti Skoltechis. Peate mõistma, et põhimõtteliselt on see lihtne tehnoloogia, saate oma garaažis geene redigeerida, peate lihtsalt teadma, mida ja miks teete. Lähitulevikus demokratiseerib see tehnoloogia eluteaduste alaseid teadusuuringuid oluliselt ja muudab need kättesaadavamaks,”lõpetas ta.
