29. novembril avaldatud kontrollikoja aruanne ravikindlustussüsteemi tuleviku kohta juhtis kõigepealt tähelepanu kavandatavatele piirangutele vabalt praktiseerivate arstide tegevusele. Teine oluline punkt jäi aga tähelepanuta. Me räägime "mõne uue ravi maksumusest", eriti onkoloogias, nagu on näidatud materjali 26. leheküljel, ja nende võimalikust koormusest meie tervishoiusüsteemile.
Vähi geeniteraapiat nimetatakse kuluka protseduuri spetsiifiliseks näiteks. See on teatud rakkude geenide muutmine haiguste vastu võitlemiseks. Kuid vaatame, mida need uued ja väidetavalt paljulubavad ravimeetodid võivad patsientidele pakkuda. Ja kuidas nad võivad tervisekindlustussüsteemi ohustada.
Vähivastane geeniteraapia pole Prantsusmaal veel saadaval, kuna see on hindamisjärgus. Kuid ägeda leukeemia korral on USA-s juba heaks kiidetud kaks meetodit. Nende avanevad vaated on tekitanud toidu- ja ravimiameti (FDA) entusiasmi.
30. augustil andis see võimaluse Šveitsi ravimifirma Novartis turule tuua Kymriah. FDA direktor Scott Gottlieb tegi sellega seoses järgmise avalduse: "See ajalooline otsus tähistab meditsiinilise innovatsiooni jaoks uut verstaposti võimalusega patsiendirakke surmava vähiga võitlemiseks ümber programmeerida."
Mõni nädal hiljem andis Gilead Calif ka loa Yescartale. FDA juht nimetas seda meetodit "märkimisväärseks uueks etapiks täiesti uue meditsiinilise paradigma väljatöötamisel tõsiste haiguste ravis".
Kirg geeniteraapias
Selle entusiasmi põhjuste mõistmiseks tuleb vaadata tagasi 1990. aastatele. Pärast esimesi edusamme inimese geneetikas ja genoomi dekodeerimist meditsiinis avanes uus horisont: geeniteraapia.
Reklaamvideo:
Teoreetiliselt on idee väga lihtne. Kuna konkreetsed haigused on põhjustatud geneetilistest mutatsioonidest, siis miks mitte neid kõrvalekaldeid otseselt lahendada? Mõjutatud bioloogilise funktsiooni taastamiseks viiakse kehasse vigase geeni parandatud versioon, "meditsiiniline geen".
Praktikas osutus tee aga oodatust palju okkalisemaks. Kuigi geeniteraapiatööstusel on valitsuse laialdane toetus, ei ole katsed patsiente ravida kliinilistest uuringutest kaugemale. Kymriah oli esimene omalaadne ravim, mis USA-s heaks kiideti. Peagi järgnes Yescarta.
Meditsiinilised ja rahalised lubadused
Aga kuidas nad said vaid kuu vahega turule minemiseks vajaliku litsentsi? Esiteks räägime uut tüüpi geeniteraapiast. See kasutab meie immuunsüsteemi rakke, T-lümfotsüüte, mis on võetud vähihaigetelt ja seejärel laboris geneetiliselt muundatud. Mis siin erilist on? See ei tähenda rakkude DNA “parandamist”, vaid täiendava DNA sisestamist neisse, et nad hakkaksid tootma ainet, mis ei ole looduslikult sekreteeritud.
Seda ainet võib mingil viisil kirjeldada kimäärina, kuna see tekib kahe elemendi sulandumisel, millest üks on saadud hiirelt ja teine inimeselt. Sel viisil loodud lümfotsüüdid (kimäärse antigeenivastuse T-CAR) võimaldavad immuunsüsteemil haigusega toime tulla. Teisisõnu saavad nad võidelda vähirakkudega.
Teiseks on USA andnud neile meetoditele eelise, sest need võivad võidelda vähkide vastu, mis on resistentsed olemasoleva ravi suhtes: äge lümfoblastiline leukeemia lastel Kymriahi ja täiskasvanud Yescarta puhul. Siiani on geeniteraapia tõsised kõrvalmõjud selle arengut takistanud. Prantsusmaal katkestati immuunpuudulikkusega laste eksperimentaalne ravi mõnel patsiendil pärast leukeemiat. Sellegipoolest kaob ravimata surmaga lõppevate haiguste korral kõrvaltoimete küsimus tagaplaanile. Lisaks on eksperimentaalsed meetodid onkoloogias laialt levinud ja väga mürgised ravimid on juba ammu muutunud tavapäraseks.
Kiirendatud kontrollimenetlus
Lõpuks läbisid Kymriah ja Yescarta prioriteedikontrolli ehk kiiruse. Juhul, kui tegemist on ravimeetoditega, mis võimaldavad teil võidelda ohtliku ja potentsiaalselt surmaga lõppeva haigusega, saavad nad esialgsete andmete põhjal esimese loa. Sellised meetmed, mis vähendavad märkimisväärselt finantsriske kommertsialiseerimisel, on märkimisväärselt kaasa aidanud investorite ligimeelitamisele (ja neid motiveerib eriti asjaolu, et potentsiaalne turg on väga suur).
Peamine küsimus on selles, kas esialgsed tulemused praktikas kinnitatakse. Pealegi on see veelgi teravam, kuna mitmed sarnased uuringud muud tüüpi vähkidega lõpetati patsientide surma tõttu.
Kymriah ja Yescarta sõidavad nii meditsiinilise kui ka rahalise entusiasmi lainel. Nendega seotud lootused ja ärevus on aluseks sellele, mida sotsioloog Pierre-Benoît Joly nimetab "teaduslike ja tehnoloogiliste lubaduste režiimiks". See sunnib valitsusi, ettevõtteid, patsiente ja kliinikuid investeerima usaldusväärsete ja tõestatud tulemuste puudumisel.
Hindamatu ravi?
Uute meetoditega kaasnevad meditsiinilised ja teaduslikud muudatused kaasnevad suurte majanduslike ja poliitiliste muutustega. Kõige tulisem arutelu käib järgmise punkti üle: deklareeritud ravi hind.
Farmaatsialaborid nimetavad Kymriahi jaoks 475 000 dollarit patsiendi kohta ja Yescarta 373 000 dollarit, arvestamata kõrvaltoimeid. Nii kõrge hind seab kahtluse alla eri riikide tervishoiusüsteemide rahalise võimekuse pakkuda kõigile patsientidele ravi. Muide, see teema tuleb välja kõigi "uuenduslike" vähiravidega.
Mõju eelarvele on seni raske hinnata. Prantsusmaal märgiti tänavu veebruaris avaldatud majandus-, sotsiaal- ja keskkonnanõukogu aruandes, et kokku võivad „uuenduslikud“vähivastased ravimid vajada 1–1,2 miljardit eurot aastas. Skaala parema ettekujutuse saamiseks tasub meeles pidada, et praegu kulutatakse vähile kokku 15 miljardit (2014. aasta andmed). See haigus moodustab kokku 10% ravikindlustussüsteemi kuludest.
Garanteeritud tulemus
Nendele muredele vastuseks teeb Novartis ettepaneku viia Kymriah turule (suhteliselt) uue lepingulise skeemi alusel: tasumine tulemuslikkuse järgi. Kui kuu aja jooksul patsiendi seisundis märgatavat "paranemist" ei toimu, ei arvesta ettevõte ravi eest.
Selline lähenemine tekitab mitmeid küsimusi. Mida täpselt tähendab "parandamine"? Täielik ja püsiv remissioon? Ja miks peaks tervisekontrolli tegema alles kuu aja jooksul? Neid kriteeriume seavad kahtluse alla mitmed Prantsuse, Euroopa ja Ameerika valitsusvälised organisatsioonid, kes töötavad ravi kättesaadavuse tagamise nimel.
Esmapilgul näeb tulemuspõhine töötasu välja lihtne ja isegi õiglane põhimõte. Tegelikult viib ta hinna küsimuse teise sfääri, ravi tulemusel saadud efekti sfääri. Ja tema hinnang pole piisavalt ilmne. Nii hõlmas näiteks Kymriahi edu võtmeks saanud kliinilisi uuringuid 63 patsienti, mis pole sugugi suur arv. Lisaks ei ole kliinilises olukorras veel tegeliku elu hindamist läbi viidud.
Kõrvaltoimed ja ravi
Kõrvaltoimed ja nende ravikulud on veel üks suur probleem. Kymriahi puhul on juba välja toodud sellised näited nagu põletikuline reaktsioon. Ärge unustage ravi kulusid, mis mõnede hinnangul on 150 000–200 000 dollarit.
Lõpuks tuleb märkida, et vähesed näited tasustatavast tasust, mis maailmas, sealhulgas Prantsusmaal, ei vasta veel neile seatud ootustele. Nii näiteks sai Itaalias riik minimaalset rahalist tulu.
See hinnaregulatsiooni meetod sobib suurepäraselt eelmainitud "teaduse ja tehnoloogia lubaduste režiimi". Sellel on oma majandus, mis sisaldab kuludes seda, mis ületab oleviku ja on suunatud tulevikku. Sel juhul on lootus, et esimestele kordaminekutele järgnevad veelgi suuremad saavutused. Sama loogika kohaselt on töötasu tulemus mõeldud kodanike ja ametivõimude veenmiseks, et kui lubadust ei täideta, ei küsita selle eest midagi.
Uuel geeniteraapial vähiravil on tõenäoliselt tõsine rahaline mõju tervishoiusüsteemidele Prantsusmaal ja mujal. Olgu see kuidas on, kuid lisaks hindadele on vaja arutada ka pakutava ravi kvaliteeti. Need mõtisklused ei puuduta ainult tervishoiueksperte ja keskvalitsusi, vaid mõjutavad otseselt kodanikke ja patsiente.
Pierre-André Juven, Catherine Bourgain
