Kurikuulsast CRISPR-Cas9 toimetajast on saanud tõeline läbimurre geneetikas. Tema abiga tehti palju avastusi. Ta pani aluse ka sellisele nähtusele nagu "geeniteraapia". San Francisco California ülikooli arstide rühm koostöös Berkeley California ülikooli teadlastega kavatseb aga minna kaugemale ja kasutada CRISPR-i redaktorit "genoomikirurgia" vahendina, et ravida inimesi haruldastest geneetilistest haigustest.
Fakt on see, et mitmesugused geneetilised defektid võivad olla üsna haruldased ja mitte nii paljud inimesed ei haigestu nendega. See tähendab, et kahjuks ei ole kasumlik välja töötada ravimeid nende patoloogiate raviks. Muidugi pole selles valdkonnas arengut täielikult peatatud, kuid rahastuse puudumise tõttu kulgevad need "aeglasemalt kui me tahaksime". Ja siin tuleb kasuks genoomiredaktor.
Nüüd töötavad teadlased rakkudega, mida mõjutavad sellised haigused nagu vitelimorfne düstroofia ja Charcot-Marie-Toothi tõbi. Esimene on nägemissüsteemi häire, mis põhjustab nägemise järkjärgulist kadu, ja teist iseloomustab jäsemete lihaste atroofia, neuropaatia ja mitmed muud sümptomid. Kuid autorid ei valinud neid haigusi mitte sel põhjusel, vaid seetõttu, et nad on pigem "lihtsad sihtmärgid", kuna neid põhjustavad ühe geeni üksikud nukleotiidasendused. Seetõttu on ravi väljatöötamine üsna lihtne. Nüüd töötavad teadlased välja erinevaid võimalusi "genoomikirurgiaks" ja kui nende katsed õnnestuvad, võime oodata ravimeetodite ja raskemate haiguste väljatöötamist.
Vladimir Kuznetsov
