CRISPR, genoomi redigeerimise tehnoloogia, mis on sõna otseses mõttes biomeditsiinilise teaduse tormi kätte võtnud, on lõpuks inimestel katsetamise lähedal. 21. juunil 2016 kiitis USA riikliku tervishoiuinstituudi (NIH) nõuandekomitee heaks ettepaneku kasutada CRISPR / Cas9 süsteemi vähiravide parandamiseks, kaasates uuringutesse patsiendi T-lümfotsüüdid.
Enne kliiniliste uuringute alustamist peavad teadlased saama heakskiidu ka USA Toidu- ja Ravimiametilt ning meditsiinikeskustest, kus uuringud viiakse läbi.
Pennsylvania ülikooli teadlaste pakutud "modifitseeritud" ravi põhiolemus on see, et nad ekstraheerivad patsiendi rakud ja seejärel "redigeerivad" neid CRISPR-tehnoloogia abil. Pärast seda viiakse muudetud T-lümfotsüüdid uuesti inimkehasse, kus rakud saavad kasvajat rünnata. Seega võib manipuleerimine aidata organismil haigusest ise üle saada.
"Rakuvähiravi on paljulubav ravi, kuid enamik inimesi, kes seda ravi on saanud, on taastunud," ütleb Pennsylvania ülikooli arst Edward Stadtmauer. "Geenide redigeerimine võib seda teraapiat parandada ja kõrvaldada mõned keha immuunsüsteemi haavatavused."
Esimene inimkatse ei ole suuremahuline, selle eesmärk on ainult testida, kas CRISPR-tehnoloogia on inimestele ohutu. Teadlased saavad 250 miljonit dollarit rahalist toetust immunoteraapia fondilt, mille eelmise aasta aprillis lõi Facebooki president Sean Parker.
Pennsylvania ülikooli töötajad valmistavad modifitseeritud (redigeeritud) rakke ja värvavad ravile vabatahtlikke (koos keskustega Californias ja Texases).
Millest katse koosneb? Teadlased eraldavad melanoomi, sarkoomi või müeloomiga patsientidest T-rakud ja redigeerivad neid CRISPR-tehnoloogia abil.
Üks muudatus lisab geeni, mis on vajalik vähirakkude avastamiseks konstrueeritud valgu valmistamiseks ja T-rakkude treenimiseks nende sihtimiseks.
Reklaamvideo:
Teine redaktsioon eraldab loodusliku T-lümfotsüütide valgu, mis võib seda protsessi segada.
Viimane muudatus on kaitsev: teadlased eemaldavad valgu tootmise eest vastutava geeni, mis teavitab vähirakke sellest, et T-lümfotsüüdid on immuunrakud. Sel viisil takistavad teadlased vähirakkudel T-lümfotsüütide "sulgemist".
Seejärel viivad teadlased pärast kõiki protseduure muudetud rakud patsiendi kehasse tagasi.
"Eelmise aasta CRISPR-i hüpotees nägi just seda ette," ütles Dean Anthony Lee, Ameerika Ühendriikide Andresoni vähikeskuse (RAC) immunoloog ja NIH rekombinantse DNA nõuandekomitee liige, kes ettepaneku üle vaatas.
Tema sõnul lihtsustab CRISPR-tehnoloogia geenitehnoloogiat, võimaldades sellel põhinevatel ravimeetoditel kiiremini edasi liikuda.
“See on oluline uus lähenemisviis. Sellest väljakutsest õpime palju. Ja ma loodan, et see moodustab aluse uutele ravimeetoditele,”ütleb onkoloog Michael Atkins Georgetowni ülikoolist, üks kolmest RAC-i liikmest, kes ka ettepanekut kaalus.
Pange tähele, et teisi teadlasi ei jäeta maha. Näiteks soovib Editas Biotechnologies öelda, et soovib CRISPR-i kasutada kliinilistes uuringutes haruldase pimedusevormi raviks. See uuring on kavandatud 2017. aastaks.
