Hiina teadlased viisid esimestena CRISPR / Cas9 süsteemi poolt modifitseeritud geenidega rakud inimestesse. See tehti agressiivse vähi ravimise katse osana. Kolmapäeval, 16. novembril teatab ajakiri Nature.
Teadlased eraldasid metastaatilise kopsuvähiga patsiendi verest immuunrakud (T-lümfotsüüdid) ja kasutasid seejärel PD-1 valku kodeeriva geeni väljalülitamiseks CRISPR-tehnoloogiat. On näidatud, et viimane pärsib immuunsust, soodustades kasvaja kasvu. Teadlased kultiveerisid redigeeritud rakke, suurendades nende arvu ja süstides neid siis tagasi inimkehasse. Tulevikus jälgivad arstid patsiendi seisundit, et teada saada, kas geeniteraapia aitab haigusega toime tulla.
Teadlaste sõnul oli genoomi muutmise protseduur edukas ja patsient saab peagi teise süsti. Lisaks osaleb testides veel 10 inimest, kellele tehakse kaks kuni neli süsti. Iga vabatahtlikku jälgitakse kuus kuud, et näha, kas ravi võib põhjustada tõsiseid kõrvaltoimeid.
CRISPR on bakteriaalse DNA tükk, mis ühendab korduvaid osi - lühikesi palindroomseid kordusi - ja vahetükke. Vaherõngad erinevad üksteisest nukleotiidjärjestuste poolest ja asuvad korduste vahel. Need on viirustest või parasiitbakteritest laenatud DNA tükid ja vastutavad sarnase võõra geneetilise materjali äratundmise eest. Cas9 valgud lõikavad parasiidi geene.
